Розробка нових лікарських засобів зазнала значних змін за останнє десятиліття. Раніше доклінічні випробування здебільшого базувалися на двовимірних клітинних культурах та тваринних моделях, які часто неточно відтворювали біологію людини.

З 2023 року Американське агентство з контролю за продуктами та ліками (FDA) більше не вимагає проведення експериментів на тваринах, частково завдяки дослідженням органоїдів, які професор Ханс Клеверс з Утрехтського університету вивчав з початку століття. Нещодавно його було відзначено Міжнародною премією медичних наук доктора Хуана Абарки (ABARCA PRIZE).

Професор Клеверс пояснює, що органоїд — це мініатюрна структура, що нагадує орган, яку вирощують у чашці Петрі. Ці структури постійно діляться, ростуть і відтворюють ключові функції реальних органів. Наприклад, зі стовбурових клітин печінки можна створити органоід печінки з її основними функціями.

Створення органоїдів включає розміщення стовбурових клітин у тривимірному гелі з додаванням факторів росту та специфічних компонентів, таких як тестостерон для простати або естроген для молочної залози. Хоча спочатку органоїди були відкриті в кишечнику завдяки його слизовій оболонці, що швидко самооновлюється, зараз їх можна вирощувати практично з будь-якого органу. Однак такі органи, як мозок, серцевий м'яз і сітківка, поки не піддаються культивуванню через відсутність стовбурових клітин.

Багато етапів розробки ліків, що використовують традиційні платформи, можуть бути замінені людськими органоїдними моделями. Тим не менш, Клеверс вважає, що повне виключення тварин з випробувань малоймовірне. Органоїди, незважаючи на свої переваги, є занадто простими і не можуть повністю моделювати складні взаємодії всередині цілого організму, наприклад, шлях препарату через кишечник, печінку та мозок.

Особливий потенціал технології органоїдів проявляється в онкології. Можна створювати органоїди зі здорових тканин і трансформувати їх у ракові, або ж вирощувати органоїди безпосередньо з людських пухлин. Це відкриває можливості для персоналізованої медицини: якщо у пацієнта рак товстої кишки, можна виростити його власний пухлинний органоїд, протестувати на ньому різні онкологічні препарати та визначити найбільш ефективне лікування. У Нідерландах такий підхід успішно застосовується для пацієнтів з муковісцидозом вже близько 10 років.

Рутинне застосування для лікування раку поки ускладнене. Процес створення та тестування органоїдів займає 4-6 тижнів і вимагає висококваліфікованого персоналу. Розробляються автоматизовані системи для прискорення цього процесу. Однак на відміну від муковісцидозу, де альтернатив мало, для раку вже існує безліч ефективних методів лікування, і нові підходи вимагають ретельної валідації та схвалення регулюючих органів.

Найпоширеніші види раку, такі як рак легень, молочної залози та товстої кишки, вже досліджуються за допомогою органоїдів. У майбутньому, коли пацієнти не реагують на стандартні лінії лікування, органоїди можуть запропонувати нові варіанти. Також ведуться перспективні дослідження рідкісних дитячих пухлин, для яких стандартні протоколи лікування відсутні. Органоїди дозволяють тестувати сотні існуючих препаратів, які ніколи не випробовувалися на дітях.

Крім того, дослідження з органоїдами кишечника дозволяють глибше вивчати вироблення гормонів, що впливають на відчуття голоду та секрецію інсуліну, що може призвести до створення більш досконалих препаратів для лікування метаболічних розладів. У галузі інфекційних захворювань, органоїди показали свою цінність під час пандемії COVID-19, продемонструвавши ураження кишечника та дозволивши швидко оцінити неефективність таких препаратів, як гідроксихлорохін.

Нарешті, органоїди кажанів можуть бути використані для вивчення вірусів з пандемічним потенціалом, хоча ця область викликає побоювання через ризик випадкового зараження людини.