Декількома словами
Іспанська компанія Tetraneuron розробляє генну терапію проти хвороби Альцгеймера, яка, можливо, зможе відновити функції нейронів та повернути назад пошкодження, спричинені захворюванням. Випробування на людях заплановані на 2026 рік.
Іспанські вчені з компанії Tetraneuron розробляють інноваційну генну терапію для боротьби з хворобою Альцгеймера. Дослідження, що розпочалися з вивчення сітківки курчати, призвели до створення препарату, який у 2026 році планується випробувати на людях.
Ідея нового методу лікування бере початок у дослідженнях Хосе Марії Фраде з Інституту Кахаля (CSIC) в Мадриді. Вивчаючи розвиток нервової системи в ембріонах, вчений виявив роль фактора транскрипції E2F4 у процесі загибелі нейронів. У нормальних умовах E2F4 регулює клітинний цикл, але при стресі може призводити до аномального поділу нейронів, що є одним із механізмів розвитку хвороби Альцгеймера.
На основі цих відкриттів було розроблено модифіковану версію E2F4 (E2F4-DN), яка здатна блокувати реактивацію клітинного циклу та захищати нейрони від руйнування. Компанія Tetraneuron, створена для реалізації цієї ідеї, планує використовувати генну терапію для доставки цього модифікованого гена в мозок пацієнтів.
Поточні методи лікування Альцгеймера в основному спрямовані на боротьбу з амілоїдними бляшками, однак, генна терапія Tetraneuron пропонує принципово інший підхід: відновлення функції нейронів. Препарат вводитиметься шляхом ін'єкції в основу черепа, щоб досягти мозку. Успішні випробування на мишах показали позитивні результати.
Провідний невролог Гарвардського університету Альваро Паскуаль Леоне, нині медичний директор компанії, відзначає, що новий підхід може не тільки уповільнити, але й повернути назад пошкодження, викликані хворобою. Ключовим моментом є відновлення пластичності синапсів, що, на думку вчених, може повернути пацієнтам пам'ять і когнітивні функції.
Незважаючи на оптимізм, залишаються виклики, включаючи високу вартість терапії та масштабування виробництва. Компанія планує розпочати випробування на людях у 2026 році, орієнтуючись на пацієнтів з помірною та важкою стадією Альцгеймера. Якщо результати виявляться успішними, ця генна терапія може стати проривом у боротьбі з цим складним захворюванням.
