Дерматоміозит анти-MD5

Дерматоміозит анти-MD5 – дуже рідкісне захворювання, яке вражає імунну систему, трапляється в однієї людини на мільйон. Характеризується швидким та серйозним ураженням легень, що призводить до смерті 30-66% пацієнтів, і не існує специфічного лікування. Університетська лікарня La Paz в Мадриді вперше у світі успішно вилікувала дівчинку від цієї хвороби за допомогою CAR-T терапії. Випадок опубліковано в медичному журналі Med.

CAR-T терапія

CAR-T терапія – це вид персоналізованої імунотерапії, який досяг значних успіхів у лікуванні раку, особливо пухлин крові, таких як деякі лейкемії або лімфоми, як останній засіб, коли інші методи лікування не дали результату. Механізм її дії полягає в модифікації Т-лімфоцитів (вид лейкоцитів) пацієнта, щоб вони розпізнавали та знищували ракові клітини. Спочатку клітини витягуються у пацієнта, а потім генетично модифікуються в лабораторії, щоб експресувати рецептор (CAR), специфічний до пухлинного антигену. Їх розмножують і знову вводять пацієнту. У випадку аутоімунного захворювання Т-лімфоцити модифікуються так, щоб розпізнавати білок CD19, який міститься в В-лімфоцитах, що є ключовими у розвитку багатьох захворювань цього типу, включаючи дерматоміозит.

Пацієнтка з La Paz отримувала CAR-T CD19 терапію, а саме передову клітинну терапію ARI-0001, вироблену лікарнею Clínic в Барселоні. Ця ініціатива зробила доступнішою медицину, яка може коштувати сотні тисяч євро і до цього часу не використовувалася для аутоімунних захворювань, таких як дерматоміозит анти-MD5. Терапія безпечно перезавантажила частину імунної системи, яка викликала захворювання, і дозволила підтримувати пацієнтку в неактивному стані без потреби в інших методах лікування.

Терапія була призначена з міркувань співчуття, враховуючи клінічний стан пацієнтки. Після введення ліків дівчинка перестала приймати понад 10 ліній імуносупресивної терапії і вже рік перебуває в ремісії. Рухові порушення, які також супроводжують цю хворобу, поступово покращуються, і пацієнтка перейшла від дихання за допомогою механічної вентиляції та ЕКМО (екстракорпоральної мембранної оксигенації) до самостійного дихання протягом дня. Як і у випадку інших аутоімунних захворювань, їх намагаються полегшити, хронічно вводячи загальну комбінацію кортикостероїдів, імуносупресорів, біологічних агентів і хіміотерапії, сподіваючись стабілізувати захворювання. Використання цієї комбінації методів лікування має ризики, такі як підвищений ризик інфекцій. Але, незважаючи на численні методи лікування, пацієнти, подібні до врятованої в La Paz, зазвичай не мають хорошої відповіді, що пояснює високу смертність від захворювання. З моменту початку застосування CAR-T у 2011 році вони призвели до десятків тисяч повних одужань у людей з пухлинами крові, але в останні роки вони також показали свою ефективність при аутоімунних захворюваннях. У 2022 році ці методи лікування застосовувалися у людей з системним червоним вовчаком, аутоімунним захворюванням, яке вражає 0,1% світового населення, особливо молодих жінок, досягаючи повної ремісії. Також спостерігалися вражаючі результати у пацієнтів з тяжкою міастенією. 33-річна пацієнтка, яка через прогресуючий параліч потребувала інвалідного візка для пересування та апарату для дихання, отримала CAR-T та покращилася настільки, що змогла знову їздити на електричному велосипеді та долати маршрути понад 25 кілометрів.

У майбутньому очікується, що CAR-T можна буде використовувати проти розсіяного склерозу. У Clínic триває випробування, щоб перевірити, чи може ця імунотерапія бути корисною при цьому захворюванні, яке є набагато складнішим, ніж інші, які вже лікувалися за допомогою цієї технології. Успіх, який сьогодні представила Університетська лікарня La Paz, став можливим завдяки співпраці великої кількості медичних працівників різних спеціальностей лікарні та співпраці інших установ, таких як CRIS, Національний центр онкологічних досліджень (CNIO) або Лікарня Niño Jesús.